Tế bào gốc và các sản phẩm từ tế bào gốc mang đến tiềm năng rất lớn cho các phương pháp điều trị mới. Vậy tế bào gốc là gì, sử dụng như thế nào và tại sao tế bào gốc lại đang gây ra các tranh cãi là những vấn đề cần được làm sáng tỏ.
Tế bào gốc có thể được ví như là nguyên liệu “thô” của cơ thể mà từ đó tất cả các loại tế bào khác với chức năng chuyên biệt được tạo ra. Ở các điều kiện thích hợp trong cơ thể hoặc trong phòng thí nghiệm, tế bào gốc phân chia tạo ra nhiều tế bào hơn gọi là các tế bào “con cháu”. Các tế bào con cháu hoặc trở thành tế bào gốc mới (tự tái tạo) hoặc trở thành tế bào chuyên biệt (biệt hóa) với chức năng đặc hiệu như tế bào máu, tế bào não, tế bào cơ tim hoặc xương. Không có loại tế bào nào khác ngoài tế bào gốc có khả nặng tự nhiên này.
Dựa trên nguồn gốc, có thể chia tế bào gốc thành:
• Tế bào gốc phôi (embryonic stem cell): Các tế bào này lấy từ phôi 3-5 ngày tuổi. Ở giai đoạn này phôi được gọi là blastocyst và có khoảng 150 tế bào.
Các tế bào này là tế bào gốc vạn năng, nghĩa là chúng có thể phân chia thành nhiều tế bào gốc hơn hoặc biệt hóa thành bất kỳ loại tế bào nào của cơ thể.Tính linh hoạt này cho phép sử dụng tế bào gốc phôi trong tái tạo hoặc sửa chữa các cơ quan tổ chức bị tổn thương.
• Tế bào gốc trưởng thành (adult stem cell): Tế bào gốc trưởng thành có mặt với số lượng ít ở hầu hết các tổ chức của cơ thể, như tủy xương và mô mỡ. Khi so sánh với tế bào gốc phôi, tế bào gốc trưởng thành hạn chế hơn về khả năng tạo ra các loại tế bào khác nhau của cơ thể.
Cho tới gần đây, tế bào gốc trưởng thành vẫn được cho là chỉ có thể tạo ra một vài loại tế bào. Ví dụ như tế bào gốc trong tủy xương chỉ có thể phát triển thành các tế bào máu.
Tuy nhiên, các nghiên cứu mới cho thấy tế bào gốc trưởng thành có khả năng tạo ra các loại tế bào khác với dòng tế bào của mình. Ví dụ như tế bào gốc tủy xương có thể tạo ra tế bào xương hoặc tế bào cơ tim. Một số thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành nhằm kiểm tra hiệu quả cũng như sự an toàn của tế bào gốc trưởng thành trên người như sử dụng các tế bào gốc trưởng thành nguồn gốc từ tủy xương hoặc mô mỡ điều trị các bệnh tim mạch và thần kinh.
• Tế bào gốc biến đổi từ tế bào trưởng thành (tế bào gốc cảm ứng vạn năng- induced pluripotent stem cells (iPSC)): Các kỹ thuật mới cho phép các nhà nghiên cứu tái lập trình bộ gen của các tế bào trưởng thành để tạo ra loại tế bào gốc có khả năng tương tự như tế bào gốc phôi và tránh được phản ứng thải loại của cơ thể. Tuy nhiên các nhà khoa học cũng chưa khẳng định được liệu tế bào gốc biến đổi từ tế bào trưởng thành có gây các tác dụng phụ cho con người hay không.
Các nhà nghiên cứu đã có thể lấy các tế bào của tổ chức liên kết thông thường (tế bào da), tái chương trình bộ gen của chúng tạo ra các tế bào gốc mới. Các tế bào gốc này có thể phát triển thành các tế bào cơ tim có đầy đủ chức năng. Các thí nghiệm trên động vật bị suy tim cho thấy sau khi tiêm các tế bào cơ tim mới được tạo ra theo phương pháp trên đã cải thiện được chức năng của tim cũng như làm tăng thêm thời gian sống toàn bộ của động vật.
• Tế bào gốc chu sinh (perinatal stem cell): Bên cạnh tế bào gốc dây rốn, các nhà khoa học đã khám phá ra rằng trong nước ối cũng có chứa tế bào gốc. Các tế bào gốc này có khả năng biệt hóa thành các tế bào chuyên biệt. Tuy nhiên cần nhiều nghiên cứu hơn nữa để hiểu rõ hơn khả năng của các tế bào này
Một số vấn đề về đạo đức nghiên cứu:
Tế bào gốc phôi được lấy từ giai đoạn đầu của phôi, là một nhóm tế bào tạo ra từ trứng thụ tinh với tinh trùng trong kỹ thuật thụ tinh trong ống nghiệm. Do được lấy từ phôi người nên việc nghiên cứu tế bào gốc phôi người đang gặp phải một số vấn đề về đạo đức nghiên cứu.
Hướng dẫn nghiên cứu tế bào gốc người của Viện sức khỏe quốc gia Hoa Kỳ năm 2009 đã đưa ra định nghĩa về tế bào gốc phôi và cách sử dụng tế bào gốc phôi trong nghiên cứu cũng như hướng dẫn về hiến tế bào gốc phôi. Hướng dẫn cũng nêu rõ tế bào gốc phôi chỉ được phép lấy từ các phôi thụ tinh trong ống nghiệm và các phôi này không còn được sử dụng nữa.Các phôi hiến tặng cho nghiên cứu tế bào gốc phải được sự đồng ý của người hiến tặng.
Để tránh các vấn đề đạo đức gặp phải khi nghiên tế bào gốc phôi, các nhà khoa học đang thúc đẩy các nghiên cứu tế bào gốc trưởng thành nhằm thay thể tế bào gốc phôi. Tuy có nhiều triển vọng nhưng do tế bào gốc trưởng thành không linh hoạt và bền vững như tế bào gốc phôi, đồng thời tế bào gốc trưởng thành chỉ có thể biệt hóa thành một số loại tế bào nhất định đã làm hạn chế việc sử dụng tế bào gốc trưởng thành trong điều trị. Tế bào gốc trưởng thành cũng có thể chứa một số bất thường do tác động của các yếu tố nguy cơ từ môi trường như các độc tố hay các đột biến xảy ra trong quá trình nhân lên của tế bào. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu đã tìm thấy rằng các tế bào gốc trưởng thành có khả năng thích nghi cao hơn so với suy nghĩ ban đầu.
Nghiên cứu về tế bào gốc có thể giúp các bác sỹ và các nhà khoa học:
• Hiểu rõ hơn nguyên nhân phát sinh bệnh tật: qua quan sát tế bào gốc biệt hóa thành các tế bào của xương, cơ tim, thần kinh, các tạng và mô, các bác sỹ và nhà các nhà khoa học có thể nghiên cứu rõ hơn về quá trình phát sinh các bệnh lý của các cơ quan đó.
• Tạo ra các tế bào khỏe mạnh thay thế các tế bào bệnh lý (y học tái tạo): hướng tế bào gốc biệt hóa thành các tế bào chuyên biệt để sử dụng thay thế hoặc sửa chữa các tổ chức bị bệnh hoặc bị tổn thương của con người.
Những bệnh lý có thể được điều trị bằng tế bào gốc bao gồm: tổn thương tủy sống, đái tháo đường týp 1, bệnh Parkinson, bệnh Alzheeimer’s, các bệnh tim mạch, đột quị, bỏng, ung thư và viêm xương khớp.
Tế bào gốc có tiềm năng tăng trưởng và phát triển thành mô mới để cấy ghép và tái tạo tổ chức. Những hiểu biết mới về tế bào gốc và ứng dụng của chúng trong cấy ghép và y học tái tạo đang tiếp tục được nghiên cứu và đạt được những bước tiến lớn.
• Thử nghiệm hiệu quả và an toàn của các thuốc mới: một số loại tế bào gốc được sử dụng để kiểm tra hiệu quả và tính an toàn của thuốc mới được nghiên cứu ra trước khi sử dụng trên người. Trong các nghiên cứu này, tế bào gốc được lập chương trình để phát triển thành các tế bào đặc hiệu mang các đặc tính của loại tế bào cần thử nghiệm thuốc. Thử nghiệm có thể cho biết thuốc mới có hiệu quả trên tế bào cũng như có gây tổn thương tế bào hay không. Ví dụ như các tế bào thần kinh được tạo ra để thử nghiệm một thuốc thần kinh mới hay thử nghiệm độc tính trực tiếp của thuốc lên tế bào cơ tim.
Tóm lại, tế bào gốc cung cấp cho y học các liệu pháp điều trị đầy hứa hẹn trong hiện tại và tương lai, tuy nhiên vẫn còn đó những rào cản kỹ thuật quan trọng cần các nhà khoa học và y học nghiên cứu sâu thêm để vượt qua. Nếu thành công thì quy luật “sinh-lão-bệnh-tử” sẽ bị phá bỏ, thay vào đó là sự bất tử của con người.
TS. Nguyễn Thanh Bình
Khoa Huyết Học – Bệnh viện TƯQĐ 108
Khoa Huyết Học – Bệnh viện TƯQĐ 108