Liệu pháp tế bào CAR-T là gì?
Liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên thể khảm, còn gọi là liệu pháp tế bào CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy) là phương pháp chỉnh sửa gen tế bào lympho T thu thập từ người bệnh nhằm biểu hiện protein khảm trên bề mặt tế bào lympho T giúp các tế bào này nhận diện đặc hiệu các kháng nguyên bề mặt của tế bào ung thư.
Không giống như các phương pháp điều trị ung thư khác (phẫu thuật, hóa trị, xạ trị,…), liệu pháp tế bào CAR-T tăng cường khả năng của hệ miễn dịch để nhắm trúng đích và tiêu diệt tế bào ung thư một cách chính xác.
Quy trình điều trị liệu pháp tế bào CAR-T bao gồm:
Thử thách và triển vọng tương lai của liệu pháp tế bào CAR-T trong điều trị bệnh máu ác tính
Đến nay, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA – Food and Drug Administration) đã phê duyệt liệu pháp tế bào CAR-T trong một số bệnh máu ác tính như bạch cầu cấp dòng lympho B tái phát hoặc dai dẳng, u lympho thể nang tái phát hoặc dai dẳng, u lympho tế bào B lớn lan tỏa tái phát hoặc dai dẳng, đa u tủy xương tái phát hoặc dai dẳng,…Nhìn chung, liệu pháp tế bào CAR-T mang lại hiệu quả và an toàn cho người bệnh.
Liệu pháp tế bào CAR-T có thể gây ra một số tác dụng phụ, chủ yếu bao gồm hội chứng giải phóng cytokin và hội chứng độc tính thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch với các biểu hiện như sốt, mệt mỏi, đau đầu, tiêu chảy,.... Phần lớn người bệnh thường biểu hiện mức độ nhẹ, một số ít có thể gặp phản ứng nghiêm trọng hơn nhưng hiện nay đã có phương pháp điều trị hiệu quả như dùng thuốc corticoid, kháng thể đơn dòng Tocilizumab và theo dõi điều trị tích cực tại bệnh viện. Các bác sĩ, điều dưỡng sẽ theo dõi sát và xử trí kịp thời để đảm bảo an toàn cho người bệnh.
Sản xuất tế bào CAR-T tại Việt Nam: Hiện nay, các sản phẩm CAR-T thương mại có chi phí khá cao, dao động khoảng 400.000 – 500.000 USD, khiến nhiều người bệnh khó có cơ hội tiếp cận. Tại một số nước phát triển như Mỹ, Đức hay Pháp,… nhiều bệnh viện đã sản xuất CAR-T ngay tại bệnh viện giúp giảm chi phí, giảm thời gian chờ đợi. Tại Việt Nam, các bác sĩ và nhà khoa học đang nỗ lực nghiên cứu và triển khai sản xuất tế bào CAR-T trong nước. Dù quá trình này đòi hỏi nhiều yếu tố như phòng sạch đạt tiêu chuẩn, trang thiết bị hiện đại và đội ngũ chuyên môn cao, nhưng đây là một hướng đi đầy hứa hẹn. Nếu thành công, liệu pháp tế bào CAR-T sẽ trở nên dễ tiếp cận hơn với người bệnh ở Việt Nam – mở ra hy vọng mới trong cuộc chiến với ung thư.
Bên cạnh vai trò trong điều trị bệnh máu ác tính, liệu pháp tế bào CAR-T có hiệu quả trong điều trị ung thư tạng đặc hay các bệnh lý tự miễn?
Có. Hiện nay, ngoài việc ứng dụng liệu pháp tế bào CAR-T trong điều trị bệnh máu ác tính, có nhiều nghiên cứu đánh giá hiệu quả của liệu pháp tế bào CAR-T trong điều trị ung thư tạng đặc (ung thư phổi, ung thư vú, ung thư gan,…) và các bệnh tự miễn (lupus ban đỏ hệ thống, nhược cơ,…) mang lại kết quả đầy hứa hẹn.
Liệu pháp tế bào CAR-T đã mở ra nhiều cơ hội cho người bệnh mắc bệnh máu ác tính như u lympho, đa u tủy xương, bệnh bạch cầu cấp dòng lympho,… đặc biệt đối với người bệnh tái phát hoặc kháng trị đã thất bại với các phương pháp điều trị trước đó và không còn lựa chọn điều trị hiệu quả nào khác. Bên cạnh đó, liệu pháp tế bào CAR-NK đang được nghiên cứu như một chiến lược điều trị tiềm năng điều trị bệnh máu ác tính trong tương lai.
BSCKI Lê Thị Thu Huyền, Khoa Huyết học Lâm sàng
Bệnh viện Trung ương Quân đội 108